«Die Finanzierung der klinischen Studien ist für uns eine enorme Herausforderung» 

Interview mit Prof. Dr. med. Dr. nat. Jean-Pierre Bourquin, Leitender Arzt am Kinderspital Zürich, über die Behandlungserfolge von Leukämie dank klinischer Forschung und neue Therapieansätze.

Herr Dr. Bourquin, Sie sind spezialisiert auf die Behandlung von Leukämien, die am häufigsten vorkommende Krebserkrankung bei Kindern. Was genau ist eine Leukämie?
Die akute lymphoblastische Leukämie (ALL) ist eine bösartige Erkrankung des blutbildenden Systems. Sie ist eine der häufigsten Diagnosen im Kindesalter. In der Schweiz werden pro Jahr circa 70 neue Fälle entdeckt. Blutzellen vermehren und erneuern sich normalerweise in einem harmonischen Gleichgewicht, wobei sie einen komplizierten Reifungsprozess durchlaufen. Bei der ALL ist dieser Prozess außer Kontrolle geraten. Heutzutage haben Kinder mit dieser Art von Leukämie sehr gute Überlebenschancen, aber es bleibt noch viel zu tun. Einerseits ist die Behandlung von Leukämien, die resistent gegen die gängige Chemotherapie und Stammzelltransplantation sind, noch eine grosse Herausforderung, andererseits sind Spätfolgen leider noch zu häufig ein Problem, besonders bei Patienten die eine sehr intensive Behandlung brauchen.

Welche Fortschritte waren in den letzten Jahrzehnten bei der Behandlung von Leukämien dank der klinischen Forschung möglich?
Bis in die frühen 70er Jahre war die Diagnose Leukämie eigentlich ein Todesurteil. Zu Beginn der 60er Jahre war aber schon einiges Wissen aus der Krebsforschung vorhanden, unter anderem lagen bereits wichtige Erkenntnisse aus einem Mausmodel der ALL vor. So hatten damals Pioniere gegen den allgemeinen Widerstand der Kinderärzte vorgeschlagen, die ALL mit einer Kombination von multiplen Chemotherapeutika zu behandeln. Dieses Konzept ist bis heute die Basis der ALL-Therapie geblieben. Man muss sich die Umstände von damals vorstellen: Es gab noch keine guten Medikamente gegen Erbrechen und erst wenige effektive Antibiotika, um Infekte zu bekämpfen. Trotzdem gelang es, mehr als die Hälfte der betroffenen Patienten in einem einzigen Behandlungsschritt zu heilen. Das war die Geburtsstunde der modernen Onkologie. Von diesem Moment an wurde der heutige Behandlungsstandard dank internationaler kooperativer klinischer Studien Schritt für Schritt aufgebaut. Heutzutage müssen wir eine Vielfalt neuer Möglichkeiten in die Therapie einbauen, um noch effizienter und weniger toxisch behandeln zu können.

Warum sind gerade internationale Studien hier so wichtig?
Bei den internationalen Studien sind vor allem zwei Aspekte wichtig: zum einen behandeln wir seltene Erkrankungen, deshalb brauchen wir eine kritische Grösse sowohl an Patienten als auch an Fachkompetenz, um neue Therapien zu entwickeln. Und dies ist nur im Rahmen einer guten internationalen Vernetzung möglich. Zum anderen können wir in der Schweiz unsere Verantwortung als eines der führenden Länder im Bereich Forschung und Entwicklung nur übernehmen, wenn wir uns aktiv mit neuen Ideen und Projekten beteiligen. Nur so sind wir Teil dieses Netzwerks, bekommen Zugang zu wertvollem Wissen und dienen damit unmittelbar unseren Patienten.

Die hohen Überlebenschancen bei Leukämie zeigen eindrücklich, wie viele kleine Schritte in der klinischen Forschung für diese grossen Erfolge notwendig waren. In welche Richtung bewegt sie sich heute?
Um die Chancen von Patienten mit Therapie-resistenten Leukämien zu verbessern, muss die Therapie individueller an die Biologie der Leukämie angepasst werden. Es gibt sowohl neue Ansätze mit sogenannten Immunotherapien als auch eine ganze Palette neuer Substanzen, die in die Mechanismen der Krankheit eingreifen können. Wie bereits in den 60er Jahren müssen wir heute lernen, die effektiven Kombinationen und die korrekte klinische Anwendung zu finden. Andererseits wissen wir auch aus dieser Pionierzeit, dass die Hälfte unserer ALL-Patienten es möglicherweise mit weniger Therapie schaffen würde. Die internationalen Arbeitsgruppen erproben Methoden, um diese Patienten sicher zu identifizieren und eine Deeskalation der Therapie vorzunehmen. 

Was genau versteht man unter personalisierter Medizin: wo liegen die Chancen für die kleinen Patienten?
Unter personalisierter Medizin versteht man Methoden, die es erlauben, die Diagnostik und die Behandlung der Krankheit individuell zu gestalten - ein Ziel, das wir in der Medizin schon immer angestrebt haben. Heute hoffen wir auf eine Beschleunigung des Fortschritts, weil sich das Wissen über die Biologie der Krankheit massgeblich verbessert hat. Es geht zum Beispiel darum, genaue Marker zu bestimmen, um die Krankheit besser einzuteilen und die Resterkrankung während der Therapie sehr genau aufzuspüren. Es geht auch um Methoden, um die antileukämische Wirkung neuer Substanzen direkt auf Patientenzellen zu erproben und somit die Krankheit funktionell besser zu erfassen. An solchen Methoden arbeiten wir intensiv und erproben deren Nutzen in der Klinik.

Wer finanziert diese innovativen Forschungsansätze und was würden Sie sich für die Zukunft wünschen?
Die klinische Forschung im Bereich seltener Erkrankungen im Kindesalter kann nicht rentabel aufgebaut werden. Weder das Gesundheitssystem noch die Pharmaindustrie vermögen das Ganze zu tragen. Es bleibt deshalb vor allem eine Aufgabe der Universitäten und kann nur über Drittmittel und Spenden finanziert werden. Die Finanzierung der klinischen Studien ist für uns eine enorme Herausforderung. Ohne grosszügige Spenden können wir die Arbeitsstellen in den Kliniken, die nötig sind, um die Studien aufzubauen und durchzuführen, nicht bezahlen. Unser Gesundheitssystem ist für etablierte Therapien gut aufgebaut, dafür bin ich äusserst dankbar, aber für Investitionen in die Zukunft sind wir dringend auf Spenden angewiesen. Zudem leiden alle unter einer rasch zunehmenden Hyperregulierung unserer klinischen Forschung. So kann es nicht weitergehen, weil wir zunehmend lahmgelegt werden. Wir brauchen stabile Lösungen, um genügend Mitarbeiter wie zum Beispiel Ärztinnen und Ärzte, Data Manager sowie Laborpersonal in der Forschung einsetzen zu können. Nur so schaffen wir es, die klinische Forschung erfolgreich voranzutreiben. Ich wünsche mir mehr Begeisterung von der Gesellschaft für Forschung und Zukunft sowie einen guten Kanal zu unserer Politik, um das Problem der Hyperregulierung unserer Tätigkeit pragmatisch anzugehen.