«Il nostro obiettivo deve essere quello di dare a tutti i bambini malati di cancro accesso alla migliore terapia possibile.»
Il Dott. Nicolas Waespe
Ogni paziente è unico, come unico è ogni tumore. Grazie ai rapidi progressi della biologia molecolare oggi è possibile caratterizzare con precisione il tumore in un singolo soggetto. Oltre ai trattamenti convenzionali come la chirurgia, la radioterapia e la chemioterapia, oggi si ricorre sempre più frequentemente a terapie personalizzate. Intervista al Dr. Nicolas Waespe, vice primario dell'Inselspital di Berna, specializzato nel trattamento di bambini e adolescenti malati di cancro.
Gli oncologi pediatrici e i genitori dei bambini malati di cancro ripongono molte speranze nei nuovi approcci terapeutici, come le cosiddette terapie mirate. In questo contesto, si parla anche di medicina individuale, personalizzata o su misura. Cosa si nasconde esattamente dietro questi termini?
Le terapie mirate, che stanno rivoluzionando la medicina, cercano di attaccare un meccanismo specifico, attivo solo o prevalentemente nelle neoplasie. Queste terapie impediscono in modo mirato la proliferazione delle cellule tumorali, causandone la morte. Ad esempio agendo sui meccanismi molecolari attivi all’interno della cellula maligna o su particolari proteine superficiali prodotte dal tumore. In questo modo è possibile attaccare il tumore in modo più mirato rispetto alla chemioterapia o alle tecniche convenzionali di irradiazione. La terapia con cellule CAR-T è uno dei nuovi approcci terapeutici. In questa procedura, le cellule di difesa dell'organismo vengono prelevate e modificate in laboratorio in modo da attaccare specificamente le cellule tumorali. Queste cellule geneticamente modificate vengono poi reinfuse nei pazienti, dispiegando così il loro effetto. Il vantaggio di queste terapie mirate è che il cancro può essere combattuto in modo più efficace e gli effetti collaterali possono essere in certa misura ridotti, mentre con la RX convenzionale spesso si danneggiano anche cellule sane. Questo comporta effetti collaterali acuti a lungo termine, soprattutto in pazienti pediatrici nel pieno dello sviluppo, che a lungo andare possono limitare notevolmente la loro qualità di vita. Noi vogliamo evitare che ciò accada.
Nei pazienti oncologici adulti, queste nuove strategie di trattamento con farmaci mirati sono già utilizzate con successo per alcuni tipi di cancro. Qual è la situazione in oncologia pediatrica?
Le terapie mirate sono già utilizzate nei bambini affetti da alcune forme tumorali. Ciò avviene nell'ambito di studi clinici su prescrizione medica, ma spesso senza un’approvazione specifica. Un esempio è rappresentato dalle terapie con anticorpi per il trattamento delle leucemie o dei linfomi. Le terapie mirate sono spesso utilizzate in combinazione con i chemioterapici convenzionali e in alcune tipologie di cancro possono sostituirli integralmente. Anche se sappiamo ancora poco sugli effetti a lungo termine di questi trattamenti nei bambini, i successi del trattamento sono in parte molto convincenti, soprattutto in pazienti che non rispondono a terapie convenzionali o che hanno una ricaduta. Tuttavia, per poter affermazioni affidabili, che aiutino a sviluppare in modo ottimale terapie innovative per bambini e adolescenti, integrandole rapidamente nei piani terapeutici, sono assolutamente necessari studi clinici più ampi. Il loro costo è però elevato e per questo ottenere i necessari finanziamenti rappresenta una sfida enorme.
L'industria farmaceutica svolge da anni un'intensa e proficua attività di ricerca sulle terapie antitumorali mirate per gli adulti. Perché i pazienti giovani e particolarmente vulnerabili continuano ad essere "dimenticati"?
Per l'industria farmaceutica è molto meno redditizio studiare farmaci per i tumori infantili, perché il cancro nei bambini è una malattia rara rispetto agli adulti. Ogni anno in Svizzera a circa 350 bambini e adolescenti viene diagnosticato un tumore, mentre gli adulti affetti sono più di 40.000. È facile comprendere perché la medicina oncologica pediatrica non è lucrativa. L'oncologia pediatrica rimane quindi spesso dipendente dai progressi nel trattamento dei pazienti adulti. Ma i bambini non sono semplicemente dei piccoli adulti e i metodi di trattamento per gli adulti spesso non sono trasponibili direttamente alle malattie infantili. È pertanto indispensabile creare maggiori incentivi, affinché l’industria farmaceutica studi farmaci adatti e testati per il trattamento dei tumori infantili.
Secondo lei, cosa bisogna fare concretamente per far progredire ulteriormente la ricerca sul cancro infantile?
Innanzitutto, va detto che il trattamento del cancro infantile è costellato da una straordinaria storia di successi in tutto il mondo, grazie alla collaborazione di ricercatori e oncologi pediatrici. Se 50 anni fa sopravviveva meno del 50% dei bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta, oggi ne sopravvive più del 90%. Tuttavia, esistono ancora forme tumorali molto difficili da trattare, come alcuni tumori cerebrali, dei tessuti molli e delle ossa. Per garantire cure e minori effetti tardivi a un numero sempre maggiore di bambini, gli sforzi di ricerca devono essere intensificati. Tuttavia, a causa dell'esiguo numero di pazienti, i progressi della medicina oncologica pediatrica sono possibili solo nell'ambito di una rete internazionale e con il sostegno dei donatori, poiché i finanziamenti statali sono ben lungi dall'essere sufficienti. Anche se le terapie mirate possono portare alla guarigione laddove i metodi convenzionali falliscono, spesso il cancro infantile può essere curato solo attraverso l'interazione di diverse terapie. Sono quindi ancora necessari tutti i trattamenti disponibili, che devono essere adattati alla malattia e al bambino colpito.
La medicina personalizzata è costosa. Ciò significa che il sistema sanitario svizzero dovrà sostenere costi considerevoli. Chi deciderà quali bambini riceveranno questi nuovi farmaci e quali no?
I costi possono sembrare elevati se si pensa a un solo bambino, ma i grandi risultati che si possono ottenere vanno visti in prospettiva molto più ampia. Un bambino guarito e trattato con la cura che merita crescendo diventa una risorsa importante per la società e può dare il contributo produttivo alla comunità per il resto della sua vita. Dal mio punto di vista, quindi, non dobbiamo in nessun caso limitare le cure mediche pediatriche per motivi di costo. Al contrario, il nostro obiettivo deve essere quello di dare a tutti i bambini malati di cancro accesso alla migliore terapia possibile. Secondo il rapporto nazionale sulla salute, nel 2020 bambini, adolescenti e giovani adulti di età compresa tra 0 e 25 anni rappresentavano solo il 12% circa dei costi sanitari svizzeri. I costi mensili pro capite in questa fascia d'età erano meno della metà dei costi medi pro capite della popolazione totale. Inoltre, pochi bambini vengono colpiti dal cancro ogni anno. Si tratta quindi di un numero di casi molto diverso da quello degli adulti. Assicurandoci a bambini e adolescenti affetti da cancro cure ottimali, investiamo nel futuro della nostra società.