Il cancro infantile - una scienza a sé stante
Il cancro infantile è una malattia rara. Comprende 60 diverse malattie tumorali, le cui cause restano in gran parte inspiegabili. La grande sfida per la medicina consiste nell’offrire ai pazienti con queste patologie il più ampio successo possibile, limitando al massimo gli effetti collaterali acuti e le sequele a lungo termine. Tuttavia, per l'industria farmaceutica gli investimenti nella ricerca oncologica non sono remunerativi a causa del basso numero di casi e quindi, spesso, farmaci approvati solo per la terapia degli adulti vengono utilizzati per trattare i bambini affetti dal cancro. Inoltre la procedura per rendere disponibili questi farmaci anche per i giovani pazienti spesso subisce notevoli ritardi. Ma i bambini non sono degli adulti in miniatura, non soffrono delle stesse forme di tumore e reagiscono in modo diverso alle terapie. Sebbene tanti farmaci somministrati nella medicina degli adulti siano molto efficaci nei bambini, il loro uso è problematico in quanto il loro impiego in ambito pediatrico è stato studiato in misura insufficiente e spesso presenta effetti tossici. Ciò comporta sia effetti collaterali acuti sia effetti tardivi da moderati a gravi, soprattutto in pazienti in piena fase di crescita. Per i giovani pazienti oncologici che non rispondono alle terapie abituali o affetti da patologia oncologica recidivante, le attuali opzioni terapeutiche non sono sufficienti. È quindi ancora più urgente che l'industria farmaceutica sviluppi farmaci adatti al trattamento del cancro infantile.
«Senza la ricerca, Luis non sarebbe più vivo.»
La ricerca sul cancro pediatrico - una storia di successo, nonostante gli ostacoli
Sono gli ospedali pediatrici e universitari a portare avanti con grande impegno la ricerca sul cancro pediatrico nella rete di ricerca del Gruppo Svizzero di Oncologia Pediatrica (SPOG). La maggior parte dei bambini e degli adolescenti malati di cancro partecipa a studi clinici internazionali. In tal modo possono essere garantiti i più alti standard di trattamento e le conoscenze acquisite da questi studi vanno a beneficio dei pazienti futuri. I notevoli successi ottenuti dalla medicina oncologica pediatrica sono il risultato di decenni di collaborazione tra gli oncologi pediatrici di tutto il mondo. Se negli anni '60 il tasso di sopravvivenza era solo del 30%, oggi è superiore all'80%. Ma questo non è sufficiente. In futuro cure idonee dovranno essere garantite anche al 20% dei bambini per i quali finora non esistono terapie efficaci.
Vista l'urgenza, i medici e i ricercatori degli ospedali pediatrici e universitari stanno intensificando gli sforzi per aumentare ulteriormente le possibilità di cura e ridurre la tossicità dei trattamenti. Un importante contributo alla lotta contro il cancro infantile viene da un lato dalla ricerca oncologica di base, che permette di comprendere meglio i tumori infantili specifici, e dall’altro dall'epidemiologia con le ricerche sugli effetti tardivi e sulle cause dei tumori pediatrici. Tuttavia, questi sforzi si scontrano con finanziamenti insufficienti e ostacoli amministrativi talvolta insormontabili, soprattutto nel campo della ricerca clinica. Il sostegno statale è ben lungi dall'essere sufficiente e gli ospedali pediatrici e universitari svizzeri e lo SPOG sono costretti a sostenere i progetti di ricerca attraverso donazioni e finanziamenti da parti terze. Questo vincola molte risorse e crea incertezze.
«Il nostro obiettivo deve essere quello di dare a tutti i bambini malati di cancro accesso alla migliore terapia possibile.»
Dott. Nicolas Waespe, vice primario dell'Inselspital di Berna, specializzato nel trattamento di bambini e adolescenti malati di cancro.
«Grazie alla terapia con cellule Car-T, siamo ora in grado di curare bambini per i quali prima non esisteva alcuna opzione terapeutica.»
Dott. Francesco Ceppi è oncologo pediatrico presso il Dipartimento di Oncologia-Ematologia Pediatrica dell'Ospedale Universitario di Losanna (CHUV).
Terapie innovative - una speranza per i bambini e gli adolescenti affetti dal cancro
Ancor oggi, il trattamento di quasi tutti i tumori infantili inizia con le strategie convenzionali: chirurgia, chemio e radioterapia. I nuovi approcci, come la medicina personalizzata e le immunoterapie antitumorali, già utilizzati con successo negli adulti, sono un’importante fonte di speranza per l’oncologica pediatrica. Uno dei vantaggi di queste terapie all'avanguardia è la riduzione degli effetti collaterali, poiché le cellule tumorali vengono colpite in modo più mirato rispetto alla chemioterapia, che danneggia invece anche le cellule sane. Per bambini e adolescenti, che spesso devono lottare con effetti tardivi talvolta gravi per il resto della loro vita, ciò rappresenta una svolta cruciale. I tumori non sono tutti uguali: sia il tipo di tumore che il decorso della malattia variano da paziente a paziente. Grazie ai rapidi progressi della biologia molecolare, i ricercatori sono ora in grado di caratterizzare con precisione il tumore di ogni singolo paziente, offrendo pertanto la possibilità di un trattamento mirato e personalizzato.
Un secondo approccio molto promettente è l'immunoterapia, che negli ultimi anni ha portato a rapidi progressi nel trattamento di forme tumorali specifiche, come ad esempio alcune forme di leucemia. Il corpo umano è in grado di combattere ed eliminare in una certa misura le cellule tumorali e proprio su questo si basano le immunoterapie. I farmaci immunoterapici consentono alle difese dell'organismo di combattere più efficacemente il tumore. In particolare, la cosiddetta terapia con cellule CAR-T può essere utilizzata come trattamento innovativo per i bambini nei quali le terapie standard falliscono ed è fonte di grandi speranze per molti genitori. Questi nuovi approcci sono però solo agli albori e il loro effetto è ancora limitato esclusivamente ad alcune forme tumorali. Sono quindi necessari studi sistematici più ampi per dimostrare come questi metodi possano essere utilizzati al meglio, da soli o in combinazione con le terapie tradizionali.
«Il mio più grande auspicio è quello di creare qualcosa di importante affinché i bambini possano guarire e diventare degli adulti sani.»
Andrea Timpanaro, scienziato presso l’Inselspital di Berna e vincitore di quest’anno del premio alla ricerca di Cancro Infantile in Svizzera.
Il nostro impegno - per un futuro senza il cancro infantile
Per garantire che tutti i bambini e gli adolescenti affetti da cancro in Svizzera possano essere trattati con le migliori e più moderne terapie possibili, è fondamentale una ricerca attiva sostenuta da una copertura finanziaria dedicata, rivolta a questo specifico gruppo di pazienti. Questo è l'unico modo per ottimizzare gli approcci terapeutici attuali e garantire l'introduzione di nuove terapie e nuovi farmaci. I progressi della ricerca di base ci aiutano a comprendere meglio le caratteristiche specifiche dei tumori infantili per poter trattare la malattia in modo più efficace. In futuro i risultati di nuovi studi scientifici potrebbero consentire ai giovani pazienti oncologici di non doversi più sottoporre a trattamenti eccessivamente tossici o - solo in misura limitata – oltre a ridurre gli effetti collaterali e le conseguenze di lungo periodo. È importante condurre ulteriori ricerche sulle cause del cancro infantile per identificare precocemente i possibili fattori di rischio. Cancro Infantile Svizzera è quindi fortemente impegnata nella ricerca pediatrica. Finanziamo progetti promettenti nel campo della ricerca clinica ed epidemiologica e promuoviamo progetti di eccellenza nel campo della ricerca di base. Insieme alle nostre organizzazioni aderenti contribuiamo a far sì che in futuro un numero ancora maggiore di bambini possa essere curato e possa risentire in minor misura degli effetti tardivi della malattia.
